• Loading stock data…

Krystal Biotech erh?lt positive Stellungnahme des P?diatrieausschusses der EMA hinsichtlich des p?diatrischen Pr?fkonzepts f?r B-VEC bei der Behandlung von dystropher Epidermolysis bullosa

Last Updated on September 22, 2022 by GlobeNewsWire

o Das Unternehmen befindet sich im Zeitplan, um im vierten Quartal 2022 einen Zulassungsantrag f?r Europa zu stellen

o Es sind keine weiteren Studien erforderlich

PITTSBURGH, Sept. 23, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Krystal Biotech, Inc. (das ,,Unternehmen”) (NASDAQ: KRYS), das f?hrende Unternehmen im Bereich der redosierbaen Gentherapie, gab heute bekannt, dass der P?diatrieausschuss (Paediatric Committee, PDCO) der Europ?ischen Arzneimittelagentur (EMA) eine positive Stellungnahme zum p?diatrischen Pr?fkonzept (paediatric investigation plan, PIP) f?r Beremagene geperpavec (B-VEC) f?r die Behandlung von dystropher Epidermolysis bullosa abgegeben hat.

Im Rahmen des the aufsichtsrechtlichen Verfahrens f?r die Zulassung neuer Arzneimittel in Europa verlangt die EMA von Unternehmen, ein PIP vorzulegen, der ihre Strategie f?r die Erforschung des neuen Medizinprodukts mit Bezug auf Kinder darlegt. Ein genehmigtes PIP ist Voraussetzung f?r die Einreichung eines Antrags auf Genehmigung f?r das Inverkehrbringen. Die positive Stellungnahme basiert auf dem nichtklinischen Sicherheitsprogramm zu B-VEC sowie auf Daten aus den klinischen Studien, die in den USA durchgef?hrt wurden und in den anstehenden Antrags auf Genehmigung f?r das Inverkehrbringen aufgenommen werden sollen.

,,Die Genehmigung des PIP gibt einen klaren Weg vor, und wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit der EMA und dem PDCO, um diese wichtige Behandlung so bald wie m?glich auf den europ?ischen Markt zu bringen”, so Suma Krishnan, President, Research & Development.

Auf der Grundlage dieser positiven Stellungnahme h?tte das Unternehmen das Anrecht auf bis zu zwei zus?tzliche Jahre der exklusiven Vermarktung in der EU, ?ber die zehnj?hrige EU-Marktexklusivit?t nach der Marktzulassung in der EU hinaus.

Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) und die EMA haben f?r B-VEC jeweils den Status eines Arzneimittels f?r seltene Leiden zur Behandlung von DEB gew?hrt. Die FDA hat B-VEC den Fast-Track-Status gew?hrt, es als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) eingestuft und diesbez?glich DEB als seltenes p?diatrisches Leiden klassifiziert. B-VEC hat nach seiner Zulassung in den USA Anrecht auf ein Priority Review Voucher (PRV). Die EMA gew?hrte PRIME-Unterst?tzung (PRIority MEdicines) f?r B-VEC bei der Behandlung von DEB.

?ber dystrophe Epidermolysis bullosa (DEB)DEB ist ein seltenes und schweres Leiden, das die Haut und das Schleimhautgewebe betrifft. Es wird durch eine oder mehrere Mutationen bei einem Gen namens COL7A1 verursacht, das f?r die Produktion des Proteins Kollagen Typ VII (COL7) verantwortlich ist, welches Ankerfibrillen bildet, die die Dermis (innere Schicht der Haut) mit der Epidermis (?ussere Schicht der Haut) verbinden. Das Fehlen funktionsf?higer Ankerfibrillen bei DEB-Patienten f?hrt zu einer ?usserst br?chigen Haut, die bei geringer Reibung oder leichten Traumata Blasen bildet und reisst. DEB-Patienten leiden unter offenen Wunden, was zu Hautinfektionen f?hrt, sowie Fibrose, die das Zusammenwachsen von Fingern und Zehen verursachen kann, und schliesslich einem erh?htem Risiko der Entwicklung einer aggressiven Form von Plattenepithelkarzinom, das in schweren F?llen zum Tode f?hren kann.

?ber B-VECB-VEC ist eine in Erforschung befindliche, nichtinvasive, topische, redosierbare Gentherapie, die zwei Kopien des Gens COL7A1 beim direkten Auftragen auf DEB-Wunden liefern soll. B-VEC wurde f?r die Behandlung von DEB auf molekularer Ebene entwickelt, indem es den Hautzellen des Patienten die Vorlage f?r die Produktion des normalen COL7-Proteins bereitstellt und damit auf den grundlegenden krankheitsverursachenden Mechanismus abzielt.

?ber Krystal Biotech, Inc.Krystal Biotech, Inc. (NASDAQ: KRYS) ist ein Gentherapie-Unternehmen in der entscheidenden Phase, das seine firmeneigene Plattform f?r redosierbare Gentherapien und seine internen Produktionsf?higkeiten zur Entwicklung lebensver?ndernder Arzneimittel f?r Patienten mit schweren Leiden nutzt, einschliesslich seltener Haut-, Lungen- oder sonstiger Leiden. Weitere Informationen finden Sie unter http://www.krystalbio.com und indem Sie @KrystalBiotech auf LinkedIn und Twitter folgen.

Zukunftsgerichtete AussagenAussagen in dieser Pressemitteilung zu zuk?nftigen Erwartungen, Pl?nen und Aussichten f?r das Unternehmen, einschliesslich Aussagen zum Zeitpunkt der Einreichung des Antrags des Unternehmens auf Genehmigung f?r das Inverkehrbringen bei der EMA, und andere Aussagen, die die Begriffe ,,antizipieren”, ,,glauben”, ,,sch?tzen”, ,,erwarten”, ,,beabsichtigen”, ,,k?nnen”, ,,planen”, ,,voraussagen”, ,,projektieren”, ,,anvisieren”, ,,potenziell”, ,,wahrscheinlich”, ,,werden”, ,,w?rden”, ,,k?nnten”, ,,sollten”, ,,fortfahren” oder ?hnliche Ausdr?cke enthalten, stellen zukunftsgerichtete Aussagen im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von 1995 dar. Die tats?chlichen Ergebnisse k?nnen aufgrund verschiedener wichtiger Faktoren wesentlich von jenen abweichen, die durch solche zukunftsgerichteten Aussagen angegeben werden. Dazu z?hlen: Unsicherheiten in Verbindung mit der aufsichtsrechtlichen Pr?fung klinischer Studien und Antr?ge auf Marktzulassung, der Verf?gbarkeit oder dem kommerziellen Potenzial von Produktkandidaten, einschliesslich B-VEC, der Hinl?nglichkeit der Barmittel und der Notwendigkeit zus?tzlicher Finanzierung sowie anderer wichtiger Faktoren, wie sie unter der ?berschrift ,,Risikofaktoren” in den Jahres- und Quartalsberichten des Unternehmens, die bei der U.S. Securities and Exchange Commission eingereicht werden, dargelegt sind. Zudem stellen die in dieser Pressemitteilung enthaltenen zukunftsgerichteten Aussagen die Sichtweise des Unternehmens zum Zeitpunkt dieser Pressemitteilung dar. Das Unternehmen geht davon aus, dass sich durch nachfolgende Ereignisse und Entwicklungen seine Sichtweise ?ndern kann. Zwar kann das Unternehmen beschliessen, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu einem zuk?nftigen Zeitpunkt zu aktualisieren, doch schliesst es ausdr?cklich jede Verpflichtung hierzu aus. Es besteht keinerlei Verlass darauf, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen die Sichtweise des Unternehmens zu einem Zeitpunkt nach dieser Pressemitteilung darstellen.

KONTAKT:Investoren und Medien:Meg DodgeKrystal Biotechmdodge@krystalbio.comQuelle: Krystal Biotech, Inc.




Print Friendly, PDF & Email
Spread the word

Reader Interactions

This site uses Akismet to reduce spam. Learn how your comment data is processed.

%d bloggers like this: