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JAMA Neurology ver?ffentlicht positive zulassungsrelevante klinische Studie mit Vamorolone bei Duchenne-Muskeldystrophie

Last Updated on September 1, 2022 by GlobeNewsWire

Ergebnisse der VISION-DMD-Studie, welche die Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolone im Vergleich zu Placebo und zur Standardbehandlung mit Prednison zeigen, wurden in JAMA Neurology ver?ffentlicht Sicherheitsanalyse zu Knochenbiomarkern und Wachstum zeigte keine negativen Auswirkungen von VamoroloneEinreichung der Zulassungsantr?ge f?r Vamorolone bei der Europ?ischen Arzneimittelbeh?rde (EMA) und der U.S.-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) sollen im Q3-2022 bzw. Q4-2022 abgeschlossen werden

Pratteln, Schweiz, und Rockville, MD, USA, 1. September 2022 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) und ReveraGen (US: Privat) geben bekannt, dass die Fachzeitschrift JAMA Neurology die positiven Ergebnisse zu Wirksamkeit und Sicherheit nach einer 24-w?chigen Therapie mit Vamorolone, einem Pr?fpr?parat zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), in der VISION-DMD-Studie ver?ffentlicht hat. Vamorolone erreichte den prim?ren Endpunkt mit einer im Vergleich zu Placebo statistisch signifikanten und klinisch relevanten Verbesserung der Zeit bis zum Aufstehen vom Boden, dem ersten funktionellen Meilenstein, der sich bei kleinen Kindern mit DMD verschlechtert. Konsistente Ergebnisse ?ber mehrere sekund?re Endpunkte hinweg unterst?tzen die Ergebnisse des prim?ren Endpunkts. Die relative Wirksamkeit von Vamorolone 6 mg/kg/Tag war bei den prim?ren und sekund?ren Wirksamkeitsendpunkten vergleichbar mit der von Prednison 0,75 mg/kg/Tag. ?ber den 24-w?chigen Behandlungszeitraum wurden mit Vamorolone keine negativen Auswirkungen auf Biomarker der Knochengesundheit und kein Verlust des linearen Wachstums beobachtet. Vamorolone war im Allgemeinen sicher und gut vertr?glich. Die am h?ufigsten gemeldeten unerw?nschten Ereignisse im Vergleich zu Placebo waren cushingoide Merkmale, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Unerw?nschte Ereignisse waren im Allgemeinen von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

“Die Daten aus der VISION-DMD-Studie best?tigen uns in unserem Bestreben, eine steroid?hnliche Behandlung zu entwickeln, bei der die Wirksamkeit herk?mmlicher Kortikosteroide beibehalten wird und einige der Toxizit?ten, die allzu oft zum vorzeitigen Abbruch der Behandlung bei Kindern mit DMD f?hren, reduziert werden k?nnen”, sagte Eric Hoffman, PhD, Professor of Pharmaceutical Sciences, Binghamton University – SUNY, und CEO von ReveraGen.

“Kortikosteroide sind nach wie vor ein Eckpfeiler der Behandlung f?r viele Kinder mit Duchenne-Muskeldystrophie, und die zur VISION-DMD-Studie ver?ffentlichten Daten stellen einen wichtigen Fortschritt in der Entwicklung zus?tzlicher Behandlungsm?glichkeiten f?r diese Patienten dar”, sagte Michela Guglieri, MD, Senior Clinical Lecturer und Consultant Neurologist, Newcastle University.

“Vamorolone wurde als potenzielle erste dissoziative Steroidtherapie entwickelt”, sagte Shabir Hasham, MD, Chief Medical Officer von Santhera. “Diese zulassungsrelevanten Daten sowie weitere Daten, die im Jahr 2022 an wissenschaftlichen Kongressen vorgestellt werden, definieren weiterhin das differenzierte Sicherheitsprofil von Vamorolone.”

?ber VamoroloneVamorolone ist ein Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus, der an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete Aktivit?t modifiziert und daher als dissoziatives entz?ndungshemmendes Medikament gilt [2-5]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den Sicherheitsbedenken gegen?ber Steroiden, wie z.B. den negativen Auswirkungen auf die Knochengesundheit und das Wachstum, zu entkoppeln. Daher k?nnte Vamorolone eine Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden, der derzeitigen die Standardtherapie f?r Kinder und Jugendliche mit DMD, darstellen. Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status f?r DMD erhalten und wurde von der U.S. FDA als “Fast Track” und “Rare Pediatric Disease” sowie von der britischen MHRA als “Promising Innovative Medicine” (PIM) f?r DMD anerkannt. Vamorolone ist ein Pr?fpr?parat und derzeit von keiner Gesundheitsbeh?rde f?r die Anwendung zugelassen.

Literaturverweise:[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. Online ver?ffentlicht am 29.08.2022. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link.[2] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178. doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178[3] Guglieri, et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315[4] Heier CR at al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508[5] Liu X, et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

?ber Duchenne-Muskeldystrophie Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, vererbte, X-Chromosom-gebundene Krankheit, die fast ausschliesslich Knaben betrifft. Kennzeichnend f?r DMD ist eine Entz?ndung, die bei der Geburt oder kurz danach auftritt. Diese Entz?ndung f?hrt zu einer Fibrose der Muskulatur und ?ussert sich klinisch durch fortschreitende Muskeldegeneration und -schw?che. Wichtige Meilensteine der Krankheit sind der Verlust der Gehf?higkeit, der Verlust der Selbstern?hrung, der Beginn einer Atmungsunterst?tzung und die Entwicklung einer Kardiomyopathie. DMD reduziert die Lebenserwartung aufgrund von respiratorischem und/oder kardialem Versagen auf vor dem vierten Lebensjahrzehnt.

?ber SantheraSanthera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer Spezialit?tenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von innovativen Medikamenten f?r seltene neuromuskul?re und pulmonale Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Santhera besitzt eine exklusive Lizenz f?r alle Indikationen weltweit f?r Vamorolone, ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer Zulassungsstudie bei Patienten mit DMD als Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Das Unternehmen plant, den Zulassungsantrag f?r Vamorolone im vierten Quartal 2022 bei der US-Zulassungsbeh?rde FDA einzureichen. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten zugelassenen Produkt, Raxone(R) (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs zur Behandlung der heredit?ren Leberschen Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe auslizenziert. F?r weitere Informationen besuchen Sie bitte http://www.santhera.com.

Raxone(R) ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.

?ber ReveraGen BioPharmaReveraGen wurde 2008 gegr?ndet, um erstklassige dissoziative steroidale Medikamente f?r Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische Entz?ndungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGens Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit unterst?tzt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s Wish, DuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Cause, Duchenne Research Fund und Defeat Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grossz?gige Unterst?tzung vom US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS, NINDS, NIAMS) und der Europ?ischen Kommission (Horizons 2020) erhalten. www.reveragen.com

F?r weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

SantheraSanthera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Prattelnpublic-relations@santhera.com oderEva Kalias, Head Investor Relations & CommunicationsTelefon: +41 79 875 27 80eva.kalias@santhera.com

ReveraGen BioPharmaEric Hoffman, PhD, President and CEO Telefon: + 1 240-672-0295eric.hoffman@reveragen.com

Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar. Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen ?ber das Unternehmen und seine Gesch?ftst?tigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu f?hren k?nnen, dass die tats?chlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen oder Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die in diesen Aussagen ausgedr?ckt oder impliziert werden. Die Leser sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit Vertr?gen oder Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

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Anhang

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