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Santhera und ReveraGen geben Dosisverabreichung von Vamorolone an ersten Studienteilnehmer mit Becker-Muskeldystrophie in FDA-finanzierter Phase-2-Pilotstudie bekannt

Last Updated on August 22, 2022 by GlobeNewsWire

Pratteln, Schweiz, und Rockville, MD, USA, 22. August 2022 Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) und ReveraGen BioPharma, Inc. geben bekannt, dass der erste Patient in einer Phase-2-Pilotstudie zur Untersuchung von Vamorolone bei Becker-Muskeldystrophie (BMD), die von der U.S.-amerikanischen Gesundheitsbeh?rde (FDA) finanziert wird, behandelt wurde.

Bei dieser Phase-2-Pilotstudie handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Vertr?glichkeit und explorativen klinischen Wirkung auf motorische Funktionen von Vamorolone im Vergleich zu Placebo ?ber einen Behandlungszeitraum von 24 Wochen bei 39 M?nnern (im Alter von >=18 und <65 Jahren) mit BMD (ClinicalTrials.gov id: NCT05166109). Die Teilnehmer werden in zwei Gruppen randomisiert, die im Verh?ltnis 2:1 entweder Vamorolone 500 mg (250 mg bei einem K?rpergewicht <50 kg) t?glich oder Placebo erhalten. Die klinische Studie soll an Standorten in Pittsburgh (USA) und Padua (Italien) durchgef?hrt werden.

Die Studie wird durch ein F?rdergeld der FDA in H?he von USD 1,2 Millionen im Rahmen ihres Programms “Clinical Studies of Orphan Products Addressing Unmet Needs of Rare Diseases (R01)” finanziert. Der Beitrag erg?nzt die bestehenden Zusch?sse der National Institutes of Health (NIH) – National Institute of Arthritis and Musculoskeletal and Skin Diseases (NIAMS) und der Foundation to Eradicate Duchenne zur Durchf?hrung einer klinischen Studie mit Vamorolone bei Erwachsenen mit BMD.

“Es gibt derzeit in keinem Land zugelassene Therapien f?r BMD und weder in den USA noch in Europa befinden sich Medikamente f?r diese Indikation in der klinischen Entwicklung”, sagte Eric Hoffman, PhD, President und CEO von ReveraGen BioPharma. “Vamorolone hat in der pivotalen VISION-DMD-Studie bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer schwereren, aber verwandten Krankheit, Wirksamkeit gezeigt, und auf der Grundlage dieser Ergebnisse und seines Wirkmechanismus k?nnte dieses Entwicklungspr?parat einen Nutzen bei BMD zeigen.”

“F?r die Behandlung von BMD gibt es keine Standardempfehlungen, obwohl ein hoher ungedeckter medizinischer Bedarf besteht, und etwa einem F?nftel der BMD-Patienten werden Steroide in chronischer Dosierung verabreicht, die oft nicht gut vertragen werden”, sagte Shabir Hasham, MD, Chief Medical Officer und Head Global Medical Affairs von Santhera. “Vamorolone k?nnte einige wichtige Sicherheitsbedenken ansprechen, die zu einer schlechten Vertr?glichkeit oder einem fr?hzeitigen Abbruch der Behandlung f?hren, und k?nnte somit einen neuen therapeutischen Ansatz f?r die Behandlung von BMD als chronische Therapie darstellen.”

“Es hat sich gezeigt, dass Vamorolone auf Dystrophin ausgerichtete microRNAs unterdr?ckt und damit das Potential hat, den Dystrophinspiegel im BMD-Muskel zu erh?hen”, sagte Paula Clemens, MD, University of Pittsburgh School of Medicine und Leiterin dieser Studie.

BMD, die zweith?ufigste fortschreitende Muskelschwundkrankheit, ?hnelt der DMD, verl?uft aber meist milder. Sie wird durch dieselben Dystrophin-Genmutationen (Allelmutationen) wie DMD verursacht, zeigt aber einen Rest von Dystrophin-Protein im Muskel und einen variablen Beginn und Verlauf der Muskelschw?che. Zus?tzliche Hinweise auf einen m?glichen Nutzen von Vamorolone bei BMD basieren auf Studien an Mausmodellen, in denen Vamorolone die Dystrophin-Konzentration ?ber die Unterdr?ckung von entz?ndungsbedingten microRNA-Signalwegen erh?hte. Auf dieser Grundlage wird erwartet, dass Vamorolone die Dystrophin-Konzentration im Muskel von BMD-Patienten erh?hen k?nnte [1-3].

?ber Vamorolone Vamorolone ist ein Arzneimittelkandidat mit einem Wirkmechanismus, der an denselben Rezeptor wie Kortikosteroide bindet, aber dessen nachgeschaltete Aktivit?t modifiziert und daher als dissoziatives entz?ndungshemmendes Medikament gilt [4-7]. Dieser Mechanismus hat das Potenzial, die Wirksamkeit von den typischen Sicherheitsbedenken gegen?ber Steroiden zu entkoppeln. Daher k?nnte sich Vamorolone als vielversprechende Alternative zu den bestehenden Kortikosteroiden erweisen, die derzeit die Standardtherapie f?r Kinder und Jugendliche mit DMD darstellen. In der zulassungsrelevanten VISION-DMD-Studie erreichte Vamorolone den prim?ren Endpunkt Zeit bis zum Aufstehen (TTSTAND velocity) im Vergleich zu Placebo (p=0,002) nach 24 Behandlungswochen und zeigte ein gutes Sicherheits- und Vertr?glichkeitsprofil. Die in der VISION-DMD-Studie im Vergleich zu Placebo am h?ufigsten gemeldeten unerw?nschten Ereignisse waren cushingoide Merkmale, Erbrechen und Vitamin-D-Mangel. Die unerw?nschten Ereignisse waren in der Regel von leichtem bis mittlerem Schweregrad.

Santhera erwartet, die schrittweise Zulassungseinreichung f?r Vamorolone bei DMD bei der U.S.-amerikanischen FDA im vierten Quartal 2022 abzuschliessen. Vamorolone hat in den USA und in Europa den Orphan-Drug-Status f?r DMD erhalten und wurde von der U.S. FDA als “Fast Track” und “Rare Pediatric Disease” sowie von der britischen MHRA als “Promising Innovative Medicine” (PIM) f?r DMD anerkannt. Vamorolone ist ein Pr?fpr?parat und derzeit von keiner Gesundheitsbeh?rde f?r die Anwendung zugelassen.

Referenzen:[1] Hoffman EP (2020). Acta Myol. 2020 Dec 1;39(4):179-186. doi: 10.36185/2532-1900-020[2] Kinder TB et al (2020). Arthritis Rheumatol. 2020 Jul; 72(7):1170-1183. doi: 10.1002/art.41215[3] Fiorillo AA et al (2015). Cell Rep. 2015 Sep 8;12(10):1678-90. doi: 10.1016/j.celrep.2015.07.066[4] Mah JK et al (2022). JAMA Netw Open. 2022;5(1):e2144178. doi:10.1001/jamanetworkopen.2021.44178[5] Guglieri, et al (2022) JAMA. doi:10.1001/jama.2022.4315[6] Heier CR at al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508[7] Liu X, et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

?ber SantheraSanthera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ist ein Schweizer Spezialit?tenpharmaunternehmen, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung von innovativen Medikamenten f?r seltene neuromuskul?re und pulmonale Erkrankungen mit hohem medizinischem Bedarf konzentriert. Santhera besitzt eine exklusive Lizenz f?r alle Indikationen weltweit f?r Vamorolonee, ein dissoziatives Steroid mit neuartiger Wirkungsweise, das in einer Zulassungsstudie bei Patienten mit DMD als Alternative zu Standardkortikosteroiden untersucht wurde. Das Unternehmen plant, den Zulassungsantrag f?r Vamorolone im vierten Quartal 2022 bei der US-Zulassungsbeh?rde FDA einzureichen. Die klinische Pipeline umfasst auch Lonodelestat zur Behandlung von zystischer Fibrose (CF) und anderen neutrophilen Lungenkrankheiten. Santhera hat die Rechte an ihrem ersten zugelassenen Produkt, Raxone(R) (Idebenone), ausserhalb Nordamerikas und Frankreichs zur Behandlung der heredit?ren Leberschen Optikusneuropathie (LHON) an die Chiesi-Gruppe auslizenziert. F?r weitere Informationen besuchen Sie bitte http://www.santhera.com.

Raxone(R) ist eine Marke von Santhera Pharmaceuticals.

?ber ReveraGen BioPharmaReveraGen wurde 2008 gegr?ndet, um erstklassige dissoziative steroidale Medikamente f?r Duchenne-Muskeldystrophie und andere chronische Entz?ndungskrankheiten zu entwickeln. Die Entwicklung von ReveraGens Leitsubstanz Vamorolone wurde durch Partnerschaften mit Stiftungen weltweit unterst?tzt, darunter die Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project Muscular Dystrophy, Foundation to Eradicate Duchenne, Save Our Sons, JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s Wish, DuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Cause, Duchenne Research Fund und Defeat Duchenne Canada. ReveraGen hat auch grossz?gige Unterst?tzung vom US-Verteidigungsministerium CDMRP, den National Institutes of Health (NCATS, NINDS, NIAMS) und der Europ?ischen Kommission (Horizons 2020) erhalten. www.reveragen.com

F?r weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

SantheraSanthera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Prattelnpublic-relations@santhera.com oderEva Kalias, Head Investor Relations & CommunicationsTelefon: +41 79 875 27 80eva.kalias@santhera.com

ReveraGen BioPharmaEric Hoffman, PhD, President and CEO Telefon: + 1 240-672-0295eric.hoffman@reveragen.com

Haftungsausschluss / Zukunftsgerichtete Aussagen Diese Mitteilung stellt weder ein Angebot noch eine Aufforderung zur Zeichnung oder zum Kauf von Wertpapieren der Santhera Pharmaceuticals Holding AG dar. Diese Publikation kann bestimmte zukunftsgerichtete Aussagen ?ber das Unternehmen und seine Gesch?ftst?tigkeit enthalten. Solche Aussagen sind mit bestimmten Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren verbunden, die dazu f?hren k?nnen, dass die tats?chlichen Ergebnisse, die Finanzlage, die Leistungen oder Errungenschaften des Unternehmens wesentlich von denjenigen abweichen, die in diesen Aussagen ausgedr?ckt oder impliziert werden. Die Leser sollten sich daher nicht in unangemessener Weise auf diese Aussagen verlassen, insbesondere nicht im Zusammenhang mit Vertr?gen oder Investitionsentscheidungen. Das Unternehmen lehnt jede Verpflichtung ab, diese zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren.

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Anhang

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