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Amolyt Pharma annonce que la Commission europeenne a accorde la designation de medicament orphelin pour l’AZP-3601 dans le traitement de l’hypoparathyroidie

Last Updated on March 1, 2022 by Chris Stang

LYON, France et CAMBRIDGE, Mass., 01 mars 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Amolyt Pharma, societe specialisee dans le developpement de peptides therapeutiques ciblant les maladies endocriniennes rares, a annonce ce jour qu’elle a obtenu le statut de medicament orphelin par la Commission europeenne pour l’AZP-3601 dans le traitement de l’hypoparathyroidie. La Food and Drug Administration aux Etats-Unis avait accorde ce statut a Amolyt Pharma pour l’AZP-3601 et pour la meme indication en janvier 2021.

<> a declare Thierry Abribat, fondateur et PDG d’Amolyt Pharma. << Cette decision indique que l'AZP-3601 pourrait apporter des benefices cliniques importants aux patients par rapport aux traitements disponibles, en particulier un effet stable et soutenu sur 24 heures sur la calcemie, et une reduction du risque d'hypercalciurie, un facteur contribuant au developpement de maladies renales.

De plus, comme l’ont montre les resultats des biomarqueurs osseux de notre essai clinique de phase 1 chez des volontaires sains, nous pensons que le mecanisme d’action unique de l’AZ-3601 pourrait permettre de preserver l’integrite osseuse. Ces benefices cliniques combines repondent aux besoins de nombreux patients atteints d’hypoparathyroidie, en particulier les 26 % souffrant de maladies renales chroniques, les patients a risque et les 17 % de patients souffrant d’osteopenie ou d’osteoporose. Nous poursuivons le developpement clinique de l’AZP-3601 sur la base d’un plan ambitieux, et comptons annoncer en milieu d’annee les resultats d’une etude en cours de preuve de concept d’efficacite chez des patients. >>

En se basant sur un avis favorable du Comite des medicaments orphelins (COMP), la Commission europeenne reconnait comme medicament orphelin des traitements potentiels visant des maladies mortelles ou invalidantes et dont la prevalence ne depasse pas cinq cas sur dix mille. Ce statut offre plusieurs avantages aux sponsors, notamment l’assistance a l’elaboration de protocoles, une reduction des frais reglementaires, l’acces a la procedure centralisee d’autorisation de mise sur le marche et l’exclusivite commerciale pendant 10 ans.

A propos de l’hypoparathyroidie

L’hypoparathyroidie se caracterise par un deficit en parathormone (PTH) qui engendre une hypocalcemie et des taux eleves de phosphore dans le sang. Environ 80 000 personnes aux Etats-Unis et 110 000 en Europe souffrent d’hypoparathyroidie, dont 80 % sont des femmes. Malgre les traitements disponibles, les patients souffrent de symptomes persistants et graves. Ils developpent egalement des complications et des comorbidites qui affectent leur sante et leur qualite de vie, representant des segments de population avec des besoins cliniques tres specifiques. Les manifestations cliniques varient et peuvent concerner de nombreux tissus et organes, plus particulierement les reins et les os. 17% des patients atteints d’hypoparathyroidie souffrent d’osteopenie ou d’osteoporose et 53% sont des femmes peri- ou post-menopausees, et donc susceptibles de developper de l’osteoporose. On estime egalement que 26 % des patients atteints d’hypoparathyroidie souffrent de maladies renales chroniques ou d’insuffisance renale, ce qui justifie le besoin therapeutique de reduire l’excretion urinaire du calcium.

A propos de l’AZP-3601

AZP-3601 est un peptide therapeutique experimental qui agit selectivement sur une conformation specifique du recepteur de la parathormone (PTH) pour induire un effet prolonge sur le metabolisme du calcium et controler ainsi les symptomes de l’hypoparathyroidie. Son action pourrait egalement limiter l’excretion urinaire du calcium en restaurant la reabsorption de calcium par le rein, dans le but de prevenir les maladies renales chroniques. De plus, le mode d’action unique de l’AZP-3601 et sa demi-vie courte devraient preserver l’integrite osseuse, un benefice majeur compte tenu du fait que la majorite des patients atteints d’hypoparathyroidie sont des femmes peri- ou post-menopausees, souvent a risque d’osteoporose.

A propos d’Amolyt Pharma

Amolyt Pharma, societe de biotechnologie au stade clinique, s’appuie sur le savoir-faire et l’experience de son equipe dans le domaine des peptides therapeutiques pour developper des traitements visant a ameliorer la vie des patients atteints de maladies endocriniennes rares. Son portefeuille comprend l’AZP3601, un traitement potentiel de l’hypoparathyroidie, l’AZP-3813, un traitement potentiel de l’acromegalie et l’AZP-3404, dont les indications cliniques potentielles sont en cours d’evaluation. Amolyt Pharma entend poursuivre la construction de son portefeuille de produits en s’appuyant sur son reseau mondial dans le domaine de l’endocrinologie, et avec le soutien de son syndicat d’investisseurs internationaux. Pour en savoir plus, rendez-vous sur https://amolytpharma.com/ ou suivez-nous sur Twitter @AmolytPharma.

Media :
Cherilyn Cecchini, M.D.
LifeSci Communications
ccecchini@lifescicomms.com
+1 646 876.5196

Relations investisseurs :
Ashley Robinson
LifeSci Advisors, LLC
arr@lifesciadvisors.com
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